In Deutschland erkranken in jedem Jahr ca. 1800 Kinder und Jugendliche an einer bösartigen Erkrankung. Für die meisten dieser Erkrankungen sind in den letzten Jahrzehnten innerhalb der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH) (www.kinderkrebsinfo.de) multizentrische Therapie-Optimierungsstudien entworfen worden. Im Rahmen dieser Studien werden die Patienten nach einheitlichen Kriterien diagnostiziert, behandelt und dokumentiert. Die Analyse der Daten hat die schrittweise Optimierung der risikoangepassten Behandlung ermöglicht und somit zu einer dramatischen Verbesserung der langfristigen Behandlungsaussichten dieser Patienten geführt.
Für Kinder und Jugendliche, die an seltenen Tumoren erkrankt sind, welche nicht im Rahmen der Therapieoptimierungsstudien erfasst werden, standen diese Möglichkeiten bisher nicht oder nur in stark eingeschränktem Umfang zur Verfügung. Diese Patienten profitieren also nicht von dem gut ausgebauten Netzwerk der GPOH. Es handelt sich dabei jedoch um ca. 5% aller Patienten im Alter bis 18 Jahren, die an einem malignen Tumor erkrankt sind.
Unsere Arbeit hat das oberste Ziel, diese Lücke zu schließen und den entstandenen Nachteil eines jungen Patienten mit einer seltenen Tumorerkrankung zu beheben.